ICS 11.120.10 CCS C05 团体标准 T/GDPHA 001—2023 蛛网膜下腔移植人间充质干细胞治疗 创伤性脊髓损伤的临床技术规范 Clinical Practice Guidelines for Subarachnoid Transplantation of Human Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Traumatic Spinal Cord Injury 2023 – 10 - 19发布 2023 – 10 - 19实施 广东省医院协会 发布 全国团体标准信息平台 T/GDPHA 001 —2023 I 目次 前 言 ................................ ................................ ............ II 引言 ................................ ................................ ..... III 1 范围 ................................ ................................ ................ 1 2 规范性引用文件 ................................ ................................ ......1 3 术语和定义 ................................ ................................ .......... 1 4 基本要求 ................................ ................................ ............ 4 5 风险预案 ................................ ................................ ............ 4 6 实施方案的制定 ................................ ................................ ......4 7 实施方案的临床操作 ................................ ................................ ..4 8 不良事件 (AE)的处理 ................................ ................................ ..7 9 严重不良事件 （SAE）、报告及随访 ................................ .................... 8 10 受试者随访 ................................ ................................ .......... 8 参考文 献 ................................ ................................ ......... 9 全国团体标准信息平台 T/GDPHA 001 —2023 II 前言 本文件按照 GB/T 1.1 —2020《标准化工作导则 第1部分：标准化文件的结构和起草规则》的规定 起草。 本文件由 中山大学附属第三医院 提出。 本文件由广东省医院协会组织编制并归口。 本文件起草单位：中山大学附属第三医院、中山大学、广东省药品检验所、四川大学华西医院、同 济大学附属东方医院。 本文件共分 10章， 主要技术内容包括： 范围，规范性引用文件，术语和定义，基本要求， 风险预案， 实施方案的制定，实施方案的临床操作，不良事件 （AE）的处理，严重不良事件 （SAE）的报告，受 试者随访 。 本文件主要起草人：戎利民、项鹏、庞卯、杨阳、梁蔚阳、刘斌、张良明、杜聪、孙健、黄小慧、 莫健、阳莉、刘浩、李立钧、戎鑫、黄康康、刘仲宇、陈子豪、武文斌。 全国团体标准信息平台 T/GDPHA 001 —2023 III 引言 近年来，各种类型的干细胞移植治疗创伤性脊髓损伤相关临床研究 /试验逐步开展，但目前关于蛛 网膜下腔移植人间充质干细胞的临床技术规范仍属空白。为更好的适应细胞治疗领域的发展需要，加强 人间充质干细胞治疗临床操作技术的质量控制和安全性管理， 规范人间充质干细胞治疗的临床操作技术 流程与风险控制，保证受试者的合法权益和安全，同时促进国际、国内同行业间的交流，制定蛛网膜下 腔移植人间充质干细胞治疗创伤性脊髓损伤的临床技术规范具有重要意义。 全国团体标准信息平台 T/GDPHA 001 —2023 1 蛛网膜下腔移植人间充质干细 胞治疗创伤性脊髓损伤的 临床技术规范 1 范围 本文件规定了相关术语与定义、基本要求、风险预案、实施方案的制定、实施方案的临床操作、不 良反应的处理、受试者随访等内容。 本文件适用于实施蛛网膜下腔移植人间充质干细胞治疗脊髓损伤的医疗机构与细胞制备机构。 2 规范性引用文件 下列文件中的内容通过文中的规范性引用而构成本文件必不可少的条款。 其中， 注日期的引用文件， 仅该日期对应的版本适用于本文件；不注日期的引用文件，其最新版本（包括所有的修改单）适用于本 文件。 国卫科教发〔 2015〕48号《干细胞临床研究管 理办法（试行）》 国卫办科教发〔 2015〕46号《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》 国家药监局药审中心 （ 2021年第63号） 《药物临床试验数据管理与统计分析的计划和报告指导原则》 国家食品药品监督管理总局（ 2017年第216号《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则 (试行)》 《干细胞通用要求》 T/CSCB 0001 -2020 《涉及人的临床研究伦理审查委员会建设指南（ 2019版）》 国家药品监督管理局，国家卫生健康委员会（ 2020年第57号《药物临床试验质量管理规范》 国家药品监督管理局药品审评中心《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则 （试行）》（ 2023年第37号） 国卫科教发〔 2023〕4号《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》 中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会令（第 11号）《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》 3 术语和定义 3.1 药品生产质量管理规范 Good Manufacture Practice of Medical Products (GMP) 医药产品生产和质量管理的基本准则， 适用于医药产品生产的全过程和原料生产中影响成品质量的 关键工序；大力推行 GMP可最大限度地避免医药产品生产过程中的污染、降低各种差错的发生，是提 高医药产品生产质量的重要措施。 3.2 细胞制备机构 Cell Preparation Institution 具备细胞制备专业人员、 GMP资质细胞培养室、专业设施及设备条件和资质的企业、机构或实验 室。 3.3 医疗机构 Medical Institution 全国团体标准信息平台 T/GDPHA 001 —2023 2 具备细胞治疗所需人员、场地、设施及设备条件并 符合国家资质的医院或科室。 3.4 脊髓损伤 Spinal Cord Injury (SCI) 指由外界直接或间接因素所引起中枢神经系统－脊髓的结构与功能受损，导致损伤节段以下感觉、 运动及自主神经功能障碍的临床疾病，其主要病因是暴力性因素，如交通事故、高处坠落伤以及重物砸 击伤。 3.5 美国脊柱脊髓损伤协会分级 American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) 脊髓损伤程度按由重到轻可分为： A级，完全性损害；在脊髓损伤平面以下，包括骶段（ S4-S5） 无任何感觉和运动的功能保留。 B级，不完全性损害；在损伤神经平面以下包括骶段（ S4-S5）存在感 觉功能，但无运动功能。 C级，不完全性损害；在损伤神经平面以下存在感觉和运动功能，但至少一半 以上关键肌的肌力在 3级以下。 D级，不完全性损害；损伤平面以下存在感觉和运动功能，且至少一半 关键肌的肌力等于或大于 3级。 E级，肢体所有感觉和运动功能均正常。 美国脊柱脊髓损伤协会评分 American Spinal Injury Association Impairment Scale Score (AIS Score) 在ASIA分级的基础上制定量化的 ASIA评分， 包括运动评分 （双侧肢体各 10组关键肌肌力分级， 满分合计为 100分）和感觉评分（双侧各 28个皮节针刺觉和轻触觉分级，满分合计为 224分）。 人间充质干细胞 Human Mesenchymal Stem Cell (hMSC) 一类贴壁培养后呈成纤维细胞样形态 (纺锤形和梭形 )、可在体外自我更新并具有成骨、成脂、成软 骨等分化能力的干细胞。人间充质干细胞可由多种人体组织 (如骨髓、脐带、胎盘、脂 肪、脐带血等 )